血液病的基因治疗

    寻找一系列疗效高、毒副作用低的药物，寻找治愈遗传性血液疾病的方案，是临床医生、血液病患者及其亲友的共同梦想。近年来，随着基因组学研究及后基因时代的到来，以甲磺酸伊马替尼（格列卫）、美罗华为代表的基因治疗药物的相继出现，给血液病的治疗带来了新的曙光，使部分恶性血液病患者有望免除毒副作用较严重的化疗。自从获准上市以来，甲磺酸伊马替尼在美国已取代干扰素+羟基脲成为慢性粒细胞白血病的首选治疗药物。它对于慢性粒细胞性白血病慢性期疗效高，对慢粒加速期、急变期也有较高的疗效，且毒副作用小，病人耐受性较好。其主要缺点是价格昂贵，停药时间难定。目前，具有更多优点的最新一代血液病基因治疗药物或疗法已进入临床试验阶段，可望在不远的将来投入临床治疗。初步临床实践表明，对这些血液病病人采用微观的基因药物配合中医药宏观辨证治疗，可使基因药物如虎添翼，相辅相成。